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Santé

11 - 05 - 2017

Une nanoparticule pour la thérapie génique des maladies de la rétine

L’amaurose de Leber est une des principales causes de cécité chez l’enfant. Plusieurs gènes interviennent et des essais de thérapie génique ont été réalisés chez la souris et le chien.

Ici, des chercheurs ont mis au point une nanoparticule nommée ECO qui se fixe préférentiellement sur les photorécepteurs de la rétine, qui peut transporter de gros volumes d’ADN et qui est capable de soigner un modèle d’amaurose chez la souris.

Cette nanoparticule pourrait faciliter la mise au point de thérapies géniques pour les nombreuses maladies génétiques de la rétine.