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Santé

16 - 02 - 2017

Traiter une myopathie du jeune enfant

La myopathie myotubulaire provoque une déficience musculaire sévère fréquemment suivie d’une défaillance respiratoire mortelle chez le jeune enfant. La faisabilité d’une thérapie génique de cette maladie a été démontrée en 2014 chez la souris et le chien par le Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec deux universités américaines.

Une nouvelle étude menée chez le chien qui vise à choisir les doses et à tester des modalités d’injection compatibles avec les essais cliniques vient d’être publiée. Le traitement a été bien toléré, a largement prolongé l’espérance de vie des animaux et corrigé la faiblesse musculaire. Ces résultats encouragent le passage à un essai clinique.