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Avancées scientifiques, Santé

15 - 01 - 2014

Thérapie génique de la maladie de Parkinson

La thérapie génique est une voie de recherche dynamique et prometteuse dans la lutte contre la maladie de Parkinson

Maladie de Parkinson
La presse s'est fait à juste titre l'écho des résultats encourageants d'un essai clinique de phase I et II de thérapie génique de la maladie de Parkinson mené par une équipe franco-anglaise. la maladie de Parkinson est une maladie neurodégénérative due à la dégénérescence des neurones qui produisent la dopamine. Les principaux symptômes sont des tremblements et une rigidité des membres croissante. Les traitements actuels ne permettent pas la guérison. La piste de la thérapie génique qui consiste à stimuler la production de dopamine par le cerveau est explorée dans le monde entier. C'est dans cette démarche que quinze patients ont bénéficié pendant quatre ans d'une thérapie génique nommée ProSavin composée d'un vecteur (lentivirus d'une anémie du cheval) et de trois gènes nécessaires à la synthèse de la dopamine. Ce produit a été injecté à un endroit précis du cerveau appelé striatum ce qui a requis une intervention chirurgicale. Suite à l'injection tous les patients ont montré une sécrétion accrue de dopamine par le cerveau et une amélioration des symptômes moteurs de la maladie, la plus forte dose étant la plus efficace. ProSavin a été bien toléré et sans effet nocif pendant toute la durée de l'étude (quatre ans). Au vu de ces résultats les chercheurs vont modifier le vecteur pour le rendre plus actif sur la libération de dopamine.La validation préclinique de l'efficacité et de l'innocuité de cette thérapie a été réalisée chez le singe et publiée en 2009.