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Avancées scientifiques, Santé

13 - 11 - 2015

Leucémie : le succès d’une thérapie cellulaire

C’est grâce à une injection de cellules génétiquement modifiées que la petite Layla Richards, âgée d’un an, est en rémission de sa leucémie. Il s’agit d’une première mondiale. Mais pour en arriver là, il a fallu valider cette stratégie thérapeutique chez l’animal.

  Des « cellules-médicament » La thérapie cellulaire consiste à greffer des cellules humaines afin de traiter une maladie ou réparer des tissus endommagés. « L’objectif est de soigner durablement le patient grâce à une injection unique de cellules thérapeutiques », expliquent les chercheurs de l’Inserm. La mise au point de ce traitement se fait chez l'animal, avant d'être administré à l'homme.  Ainsi, la petite Layla, atteinte d’une leucémie agressive, a reçu des lymphocytes T (globules blancs) génétiquement modifiés. Issus d’un donneur sain, ces lymphocytes qui font partie du système immunitaire ont été « reprogrammés » afin qu'ils puissent détecter et détruire les cellules cancéreuses.   Baptisé UCART 19, ce médicament à base de cellules a été développé par la sociéte française Cellectis. Cette stratégie thérapeutique innovante a été préalablement validée sur des souris porteuses de cellules cancéreuses humaines. Un espoir contre l’hémophilie ?Cette technique de reprogrammation, surnommée « édition de gènes », qui consiste à modifier l’ADN à l’intérieur des cellules, a de nombreuses applications en recherche. La communauté scientifique s’intéresse aussi à d’autres maladies du sang comme l’hémophilie, trouble héréditaire qui se caractérise par l’absence de coagulation sanguine. Des scientifiques ont réussi à « reprogrammer » chez le singe des cellules du foie pour qu’elles puissent produire un facteur de coagulation.  Pour en savoir plus sur les thérapies géniques et cellulaires : L’espoir est dans les cellules – C’est pas sorcier