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Avancées scientifiques, Recherche animale, Santé

12 - 12 - 2014

La recherche animale aide le Téléthon à avancer

Le Téléthon 2014 s'est terminé le samedi 6 décembre avec plus de 82 millions d'euros de promesses de dons au compteur. Ce grand marathon caritatif agit en faveur de la recherche sur les maladies rares et des « traitements innovants issus des biothérapies : thérapie génique, thérapie cellulaire et pharmacologie » (voir la vidéo ci-dessous). L'Association Française contre les Myopathies (AFM-Téléthon) finance dans ce but plusieurs essais précliniques chez l’animal (souris, chien, primate).

 

 

En quoi consiste l’évaluation préclinique ?

 

Les essais précliniques apportent l'information sur les effets d’un nouveau médicament sur des cultures cellulaires et dans un organisme vivant (animaux). Ils préparent les essais cliniques c'est-à-dire le passage chez l'humain.

 

Ainsi « lors de son évaluation préclinique, la molécule d’intérêt est testée sur trois espèces différentes, dont un rongeur » comme l'explique l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) afin d’étudier entre autres le mécanisme d’action, la toxicité, la vitesse de diffusion dans l’organisme, la distribution de la molécule dans les tissus, son mode de transformation et d’élimination. De plus, cette étape permet d’estimer la dose à administrer chez l’homme.

 

Plusieurs projets du Téléthon se trouvent au stade préclinique. Trois projets basés sur la thérapie génique (méthode qui consiste à introduire un gène dans les cellules d'un organisme afin de corriger une anomalie) sont présentés ci-dessous.

 

Les maladies rares de la peau


Les épidermolyses bulleuses dystrophiques (EBD) représentent un groupe de maladies cutanées génétiques rares mais sévères, débutant dès la naissance et responsables de lésions de la peau et des muqueuses. Le risque de développer un cancer de la peau est élevé.

 

La mutation du gène COL7A1 est à l’origine de cette pathologie. Cette altération pourrait être corrigée par thérapie génique. L’AFM-Téléthon explique qu’aujourd’hui « deux modèles souris de la maladie sont en cours de caractérisation ».

 

La myopathie de Duchenne


La myopathie de Duchenne est une maladie génétique qui provoque une dégénérescence progressive des muscles du corps. Elle est due à une anomalie du gène DMD, entraînant l'absence d'une protéine indispensable au bon fonctionnement des muscles, la dystrophine.

 

Actuellement les chercheurs ont réussi à « démontrer l’efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique chez le chien » qui « ouvre la voie à la mise en place d’un essai clinique chez l’homme ».

 

Une maladie rare du cerveau


La leucodystrophie métachromatique est une maladie neurodégénérative qui s'accompagne de troubles neurologiques sévères et de la perte des fonctions intellectuelles.

 

L'AFM-Téléthon a soutenu financièrement les études précliniques pour « évaluer la faisabilité, l’efficacité et la sécurité préclinique chez le primate non-humain ».

 

 

 

Cliquez ici pour en savoir plus sur les projets de recherche parrainés par le Téléthon