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Santé

15 - 09 - 2016

Du nouveau dans la thérapie génique de la myopathie de Duchenne

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique qui provoque lentement la destruction des muscles, y compris du muscle cardiaque, par manque d’une protéine : la dystrophine. La thérapie génique parvient à corriger cette anomalie et à recréer la production de dystrophine dans les fibres musculaires. Malheureusement, et à cause de la fragilité et de la perméabilité anormale des fibres malades, l’efficacité de cette thérapie est faible et de courte durée. Une solution vient d’être validée sur un modèle souris : il s’agit de stimuler une production temporaire de dystrophine (ce qu’on sait faire) avant d’injecter la thérapie génique.

L’étude a montré que les fibres musculaires ont été renforcées par la première injection et que l’efficacité de la thérapie génique a été multipliée par dix pendant plusieurs mois. D’autres essais sur modèle animal sont prévus avant de passer à des essais cliniques.