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Avancées scientifiques, Santé

17 - 08 - 2017

Des avancées thérapeutiques en vue pour une maladie génétique mortelle

Une substance validée en préclinique sur un modèle chat, a donné des résultats encourageants en clinique pour la maladie de Niemann-Pick.

 

La maladie de Niemann-Pick est une maladie génétique neurologique rare qui touche les enfants et les adolescents. Elle provoque un déclin des fonctions neurologiques et cognitives. Cette maladie entraîne la mort et il n’existe aucun traitement.

 

Un essai clinique mené pendant 12 à 18 mois sur des patients âgés de 4 à 23 ans, a permis d’évaluer la substance VTS-270 pour traiter cette maladie.

 

Le VTS-270 a aggravé la perte d’audition souvent observée dans cette maladie mais qui a pu être compensée par des aides auditives. Les scores d’activité, de cognition et de parole ont été améliorés. Les analyses sanguines ont montré une amélioration des perturbations biochimiques associées à la maladie. Les auteurs concluent que VTS-270 stoppe ou ralentit la maladie.

 

Une nouvelle étude clinique en préparation vise à préciser l’intérêt médical ainsi que les conditions d’administration (dose, fréquence). L’objectif est la mise sur le marché.

 

Le VTS-270 avait été évalué en préclinique en 2015 sur le modèle chat de la maladie de Niemann-Pick. En effet, on a découvert en 2003 dans un élevage de chats l’existence d’une mutation spontanée comparable à celle qui provoque la maladie de Niemann-Pick chez l’humain et qui induit chez ces animaux la même maladie. Depuis, le recours à ce modèle est un prérequis aux essais sur des patients.