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Avancées scientifiques, Recherche animale, Santé

25 - 07 - 2016

Bientôt un traitement efficace sur le long terme contre la maladie Crigler-Najjar ?

Des chercheurs de l’Inserm et de l’Université Pierre et Marie Curie ont découvert comment soigner sur le long terme des rats et des souris atteints du syndrome Crigler-Najjar, une maladie du foie résultant en un déficit de l’enzyme UGT1A1, et donc, en une accumulation de bilirubine dans le sang (un pigment jaune toxique). Ils ont en effet injecté un vecteur thérapeutique exprimant l’UGT1A1, qui a permis de restaurer l’expression enzymatique dans le foie et l’élimination de la bilirubine pendant plus d’un an après l’injection.